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队列研究/随机(非随机)对照试验

时间-事件结局:风险比(hazard ratio),基于Cox回归分析
I类错误(默认双侧),Type I error,$\alpha$ *
检验效能,Power,$1-\beta$ *
研究因素X的风险比, $HR$ *
结局事件发生率, $P$ *
研究因素X的标准差,standard deviation,$\sigma$ *
研究因素X的R方,R squared,$R^2$ *
页面计算码 *
示例1(来自文献2):
     Krall‚Uthoff and Harley (1975)研究了65例多发性骨髓瘤患者预后的影响因素‚一共9个变量(具体数据参见 sas phreg 过程中的数据集 Myeloma)。如研究者主要感兴趣的变量为 X1(logBUN)‚预估计其对数风险比 ln(HR)=1‚研究结束时死亡率 P=48/65=73.8%‚按照单侧0.05的检验水准和预期80%的检验效能‚估计所需的样本量的计算过程如下:① 估计 X1的标准差‚得σ=0.3126;② 对 X1和其他协变量作多重线性回归分析‚得 $R^2$=0.1839。根据计算,共需要纳入106例。
$\alpha$=0.05(单侧),Power=0.8,
$HR$=2.718282,$P$=0.738,$\sigma$=0.3126,$R^2$=0.1839。

参数说明:
  • $\alpha$,一类错误,检验水准,结果为假阳性的概率。α越小,即检验水准要求越高,正态分布对应的Z值越大,样本量要求越大。
  • $\alpha$,有单双侧之分,双侧检验只关注是否存在差异,单侧检验既考虑是否存在差异,还关注差异的方向。两者的计算公式不同,可在计算器页面选择“单侧”或“双侧”进行切换。双侧$\alpha$=0.05,等价于单侧$\alpha$=0.025,对应的Z值均为1.96。 $$双侧检验的备择假设:HR\neq{1}$$ $$单侧检验的备择假设:HR>{1}或者HR<{1}$$
  • $1-\beta$,检验效应,等于1-II类错误($\beta$),表示当存在差异时,假设检验能得到阳性结果的概率。一般要求检验效能在0.8以上,否则会出现非真实的阴性结果。

  • $HR$,估计的风险比,可通过文献查阅。只输入HR时,仅能计算期望观察到的事件数,无法计算最终样本量。
  • $P$,估计结局事件的发生率,可用于计算最终所需的样本量
  • $\sigma$,若X为连续变量,假定 X服从正态分布‚计算标准差。 对于非正态分布的 X1‚如二项分布‚可通过$ \sqrt(p*(1- p))$进行估计‚这里‚p 表示 X取“0”或“1”的比例。
  • $R^2$, R2 表示 X对其他协变量作回归分析时的确定系数(R方)‚取值范围0~1。当仅研究一个自变量X时,取0。

  • 页面计算码:样本量计算花费开发者(黄桥)大量时间进行整理和网页开发,请关注作者个人公众号,发送“计算码”获取最新码。

计算公式(需输入计算码):
需纳入的人数(双侧检验)

$$N=\frac{(Z_{1-\alpha/2}+Z_{1-\beta})^2}{P*(1-R^2)*\sigma^{\:2}*ln(HR)^{\:2}}$$

需纳入的人数(单侧检验)

$$N=\frac{(Z_{1-\alpha}+Z_{1-\beta})^2}{P*(1-R^2)*\sigma^{\:2}*ln(HR)^{\:2}}$$

参考文献:

[1] Hsieh‚F. Y. and Lavori‚P. W. Sample-Size Calculations for the COX Proportional Hazards Regression Model with Nonbinary Covariates. Controlled Clinical Trials‚2000‚21:552~560
[2] 徐英,骆福添.COX回归模型的样本含量的计算方法及软件实现[J].数理医药学杂志,2008(01):18-19.