样本量估计汇总


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知识背景

更新时间:2022-10-21(黄桥)

0. 预实验


0.1 根据文献的经验法则

  1. 10%的文献来源
  2. 12人的文献来源
  3. 10-30人的文献来源
  4. 30人的文献来源

更新时间:2022-9-19(黄桥)

0.2 根据公式估计

  1. 正在开发中... ...

更新时间:

1. 单组(或配对)


1.1 单组率的估计

  1. 结局指标:二分类,如患病率、不良事件发生率。
  2. 适用范围:描述性横断面研究。
  3. 特点:可计算有限总体和无限总体两种场景的样本量。

更新时间:2022-7-29(黄桥)

1.2 单组(配对)率的比较

  1. 结局指标:二分类,如患病率。
  2. 适用范围:描述性横断面研究。
  3. 特点:单组率和总体率比较(差异检验(双侧)、优效检验(单侧))

更新时间:2022-7-29(黄桥)

1.3 单组均值的估计

  1. 结局指标:连续变量,如血红蛋白含量。
  2. 适用范围:描述性横断面研究。
  3. 特点:无

更新时间:2022-8-2(黄桥)

1.4 单组(配对)均值的比较

  1. 结局指标:连续变量,如血红蛋白含量。
  2. 适用范围:描述性横断面研究、配对设计。
  3. 特点:单组均数和总体均数比较 、配对设计的均数比较(差异检验(双侧)、优效检验(单侧))

更新时间:2022-8-1(黄桥)

1.5 相关系数的样本量估计

  1. 结局指标:两个连续变量,如血红蛋白含量与锰元素含量。
  2. 适用范围:采用相关系数的关联性分析目的,横断面设计等。
  3. 特点:无

更新时间:2022-8-2(黄桥)

1.6 单样本生存曲线的样本量估计

  1. 正在开发中... ...

更新时间:

2. 平行组间比较


2.1 两组间的率差(proportion difference)

  1. 研究因素:二分类结局,如治疗分组。
  2. 结局指标:二分类变量结局,如治愈率。
  3. 适用范围:平行设计的随机对照试验,队列研究等。
  4. 特点:任意的组间分配比例,单双侧检验切换:双侧-差异性,单侧-优效性。

更新时间:2022-8-7(黄桥)

2.2 两组间均数差(mean difference)

  1. 研究因素:二分类变量,如治疗分组。
  2. 结局指标:连续变量结局,如血糖水平。
  3. 适用范围:平行设计的随机对照试验,队列研究等。
  4. 特点:任意的组间分配比例,单双侧检验切换:双侧-差异性,单侧-优效性。

更新时间:2022-8-8(黄桥)

2.3 相对危险度RR/患病比PR

  1. 研究因素:二分类变量,如治疗分组。
  2. 结局指标:二分类结局,如是否发生不良事件。
  3. 适用范围:非配对队列研究 | 随机对照试验 | 分析性横断面研究。
  4. 特点:任意的组间分配比例、支持Fleiss、Fleiss+连续校正方法和Kelsey三种计算方法

更新时间:2022-8-9(黄桥)

2.4 比值比OR/患病比值比POR

  1. 研究因素:二分类变量,如暴露组/非暴露组。
  2. 结局指标:二分类结局,如是否患病。
  3. 适用范围:非配对病例对照研究 |分析性横断面研究。
  4. 特点:任意的组间分配比例、支持Fleiss、Fleiss+连续校正方法和Kelsey三种计算方法

更新时间:2022-8-11(黄桥)

2.5.1 风险比HR(基于log-rank检验,Schoenfeld方法)

  1. 研究因素:二分类变量,如暴露组/非暴露组。
  2. 结局指标:时间-事件结局,如总死亡率OS、PFS等。
  3. 适用范围:队列研究|平行的随机对照试验。
  4. 特点:任意的组间分配比例、4种场景的HR估计方法、 考虑两种场景下的招募时间和随访时间、允许组间换组、允许无信息的删失。

更新时间:2022-8-28(黄桥)

2.5.2 风险比HR(基于log-rank检验,Freedman方法)

  1. 研究因素:二分类变量,如暴露组/非暴露组。
  2. 结局指标:时间-事件结局,如总死亡率OS、PFS等。
  3. 适用范围:队列研究|平行的随机对照试验。
  4. 特点:任意的组间分配比例、4种场景的HR估计方法、考虑两种场景下的招募时间和随访时间、允许组间换组、允许无信息的删失。

更新时间:2022-8-29(黄桥)

2.5.3 风险比HR(基于log-rank检验, Lactos方法)

  1. 研究因素:二分类变量,如暴露组/非暴露组。
  2. 结局指标:时间-事件结局,如总死亡率OS、PFS等。
  3. 适用范围:队列研究|平行的随机对照试验。
  4. 特点:仅支持1:1的设计,4种场景的HR估计方法、考虑两种场景下的招募时间和随访时间、允许组间换组、允许有信息的删失。

更新时间:2022-9-1(黄桥)

2.5.4 风险比HR(基于COX等比例风险模型)

  1. 研究因素:任意类型。
  2. 结局指标:时间-事件结局,如总死亡率OS、PFS等。
  3. 适用范围:队列研究|平行的随机对照试验。
  4. 特点:允许单因素和多因素COX回归的样本量估计。

更新时间:2022-9-2(黄桥)

3. 诊断准确性试验


3.1 单组设计 - 基于灵敏度和特异度的样本量估计

  1. 研究因素:二分类变量,是否阳性。
  2. 结局指标:二分类变量结局,是否患病。
  3. 适用范围:诊断准确性试验(横断面设计)。
  4. 特点:可基于灵敏度、或特异度、或二者计算样本量。

更新时间:2022-9-8(黄桥)

3.2 单组设计 - 基于ROC的样本量计算

  1. 研究因素:二分类变量,是否阳性,或连续性测量指标。
  2. 结局指标:二分类变量结局,是否患病。
  3. 适用范围:单组以AUC为研究结局的设计。
  4. 特点:以综合指标AUC为效应指标,可设置不同的患者和非患者比。

更新时间:2022-10-2(黄桥)

3.3 两平行组 - 基于灵敏度或特异度的组间比较

  1. 研究因素:二分类变量,是否阳性。
  2. 结局指标:二分类变量结局,是否患病。
  3. 适用范围:随机对照的诊断准确性试验。
  4. 特点:受试者随机分组,选择灵敏度或特异度的对比

更新时间:2022-9-28(黄桥)

3.4 配对设计 - 基于灵敏度或特异度的组间比较

  1. 研究因素:二分类变量,是否阳性。
  2. 结局指标:二分类变量结局,是否患病。
  3. 适用范围:配对设计的诊断准确性试验。
  4. 特点:配对设计,受试者需要同时接受待检验的检查(A和B)以及金标准检查,样本量需求小,但受试者负担重。

更新时间:2022-9-30(黄桥)

3.5 平行设计 - 基于ROC的组间比较

  1. 研究因素:二分类变量,是否阳性。
  2. 结局指标:二分类变量结局,是否患病。
  3. 适用范围:平行设计的诊断准确性试验。
  4. 特点:所有受试者均完成金标准检查,再随机按1:1分为两组,分别完成组1的检验和组2的检验,支持Obuchowski 1994(双正态分布)和Blume 2009(任意分布)的检验结果。

更新时间:2022-10-21(黄桥)

3.6 配对设计 - 基于ROC的组间比较

  1. 正在开发中... ...

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4. 临床试验(优效、非劣、等效)


已开发待验证中... ...